Keskeinen ero geenilisäyksen ja geenikorvauksen välillä on, että geenilisäys on geenin insertio ei-homologisella rekombinaatiolla, kun taas geenikorvaus on endogeenisen geenin korvaaminen homologisella rekombinaatiolla.
Geeniterapia on tekniikka, joka käyttää geenejä geneettisten sairauksien hoitoon. Siksi siihen liittyy geenien tuominen tai kuljettaminen potilaan soluun. Toisin sanoen, geeniterapiaan kuuluu geenien korvaaminen tai lisääminen viallisten tai tautia aiheuttavien geenien tilalle. Tässä prosessissa oikean geenin valinta korvaamista tai lisäystä varten on kriittistä. Siksi geeniterapia ei ole vieläkään 100-prosenttisesti onnistunut ihmisen tautihoidoissa. Monia geneettisiä sairauksia ei voida hoitaa geeniterapialla. Mutta geeniterapia on lupaava hoito muutamille sairauksille, kuten lihasdystrofialle ja kystiselle fibroosille jne.
